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一針212萬刀!這目前世界上最貴的藥 卻貴得無奈!

幾天前,美國FDA批准了一款新藥上市,逐漸吸引了世界各地媒體的關注:

新藥物Zolgensma正式被批准上市,這種藥物能夠一次性治癒脊髓性肌肉萎縮症,但價格也十分高昂,一次治療需要花費212.5萬美元(約1469萬人民幣)。

這樣高昂的費用,無疑將Zolgensma變成了目前世界上最貴的藥物。一時間,人們議論紛紛。

或許是因為《我不是藥神》去年的熱映,國內網友們對Zolgensma的討論也集中在天價藥的研發和銷售困境上。

一部分人認為,這樣高昂的價格沒有幾個病人家庭承擔得起,付不起的患者家庭只能眼睜睜地看著孩子生病,富人卻能花錢買命。從這個意義上來說,藥企定價不合理。藥企應該通過降低藥價、讓更多患者能夠買得起、提高銷售量的方式來盈利。

但另一部分人認為,高昂的藥價背後是耗資巨大的研發成本,如果藥品上市後,藥企無法在專利期內賺回研發、製藥的成本並盈利的話,今後企業資助科學家研發新藥的動力就會降低,從長遠發展來看對所有人都是不利的。

所以,Zolgensma的定價真的有必要這麼貴嗎?

定價這麼貴,到底有幾個人能買得起?

專利保護期限結束前,有沒有任何方法能降低這種藥的價格?

要回答這些問題,或許可以仔細看看這212萬美元的天價藥,從研發到今天定價都經歷了什麼…

首先,需要明確的一點是,Zolgensma是針對脊髓性肌肉萎縮症研發的藥物。脊髓性肌肉萎縮症是一種遺傳性疾病,會導致嬰兒在出生後肌肉功能逐漸退化,發展嚴重後會導致嬰兒死亡或終身殘疾,需要終身依賴呼吸機支持來維持生命。

這種疾病是由基因缺陷引起的。患上這種疾病的個體,由於這種基因缺陷,無法產生一種運動神經元存活所必須的蛋白SMN。而Zolgensma這種藥物的治療方法,是用一種經過科學家們重新設計、改良過的病毒,彌補這個基因缺陷,從而使個體能夠重新產生SMN蛋白。

進入臨床試驗後,Zolgensma的療效對很多家庭來說,簡直像是奇蹟。

比如今年三歲半的小女孩Evelyn,就是參加臨床實驗的孩子之一。

剛剛出生後沒多久,她就被診斷出患有脊髓性肌肉萎縮症,如果不接受治療,可能只能活到15個月大。

看著疾病漸漸地讓Evelyn失去活力,從不能爬、不能翻身,到不能自主吞咽和呼吸,Evelyn的父母非常痛苦。

所幸這個時候他們接觸到了處於試驗階段的基因療法Zolgensma,在充分了解了治療的原理後,他們同意讓女兒試一試。

在接受了新藥物的治療後,不到兩個月,小Evelyn身上就出現了讓人驚喜的變化:她開始像正常孩子一樣長身體,能自己翻身,打滾,變得更有活力。

醫生相信,藥物已經對她起效了。

之後的三年裡,父母帶著Evelyn定時回醫院檢查,她的身體狀況非常穩定,成長也很正常。

不再需要任何藥物或者醫療器械輔助。

她就像所有健康的3歲多的小女孩那樣,每天開開心心、蹦蹦跳跳,讓父母都差點忘了她是患上過脊髓性肌肉萎縮症的孩子。

和Evelyn一樣在醫院在臨床實驗階段,通過Zolgensma治癒了脊髓性肌肉萎縮症的孩子還有很多。

在諾華公開的報告中,第一期有總共15名,在出生後沒多久被確診為脊髓性肌肉萎縮症的嬰兒,參與了臨床實驗。參加時他們的平均年齡都小於6個月,其中四名已經開始需要呼吸機的輔助才能生存了。

在使用Zolgensma治療後,這些原本無法健康成長的嬰兒,像正常的孩子一樣開始長大。

11名嬰兒在注射藥物後三個月內,肌肉萎縮的症狀開始得到明顯改善。

15名嬰兒都成功地避免和改善了原本可能產生的呼吸問題,不再需要永久性地依賴呼吸機的幫助。

截止到2019年3月8日最近一次隨訪,接受治療的這15名兒童都健康地活著。

(圖為通過Zolgensma治癒了脊髓性肌肉萎縮症的小男孩Madison)

所以,Zolgensma的成功研發意味著,患病的嬰兒極有可能僅僅通過一次性的治療,就能獲得永久性的康復。

FDA的局長也在公告中提到了這種藥物的有效性,認為這是用基因療法治療罕見病的又一個里程碑式的突破。

在有效性得到保障後,可以再來看看這種藥物的需求量。

脊椎性肌肉萎縮症,雖然對於大部分人來說聽起來很罕見,但按照美國相關機構的統計,大概每一萬名新生兒中,就有一個脊髓性肌肉萎縮症患者。如果不及時治療,有超過90%的患者會在一歲以前死亡或者留下終身殘疾。

從藥企的角度而言,這種藥物的銷售市場,雖然毫無疑問地會比針對一些常見疾病的藥品銷售市場小,但還是比一些舉世罕見的疾病的醫療市場大得多的。

這也意味著,這種藥物的需求量相對於一些極端罕見的疾病要高得多,藥企的銷售市場是有保障的。有醫生估計,Zolgensma的初期年銷售額有望超過26億美元。

或許,也正因它的有效性和良好的銷售前景,諾華集團才會在去年花費87億美金收購了研發出Zolgensma的生物科技公司AveXis,以此來獲得Zolgensma的生產和銷售權。

第三,值得注意的是,諾華公司目前對Zolgensma的定價,相比於之前治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物價格,並沒有高出太多。

是的,如果將212萬美元單純看作「一劑藥「的價格,毫無疑問是高得離譜的。

但如果將它看做「一種治癒手段」,和之前已有的一些治療方法相比,算不上最貴,甚至還要便宜很多。

這裡說的「之前的治療方法」,主要是指另一種藥物Spinraza。

Spinraza是一種在2016年被批准上市,目前已經有超過7500名患者使用的脊椎性肌肉萎縮症的藥物。

和Zolgensma的「一次見效」不同,Spinraza需要定期注射,治療期常常在5年以上。而第一年的藥費是75萬美元,之後每年的藥費為37.5萬美元,5年下來用藥費用至少是225萬美元。

從這個角度上來說,Zolgensma似乎要更划算。尤其是考慮到諾華目前推出的支付方案,允許患者家庭在5年內支付完212萬美元的藥費,這也就是說平均到每年,大概需要支付42.5萬美元,比起Spinraza總體更便宜。

在諾華官網宣布新藥上市的頁面,也有明確寫道,目前對於脊髓性肌肉萎縮症的治療方法,常常是將其當做慢性疾病,患者往往從出生後一直到10歲,都需要接受治療,治療費用超過400萬美元。所以與長期治療手段相比,Zolgensma預計更能節省醫療保健系統的支出。

另外,競爭對手Spinraza的發展情況,也能給Zolgensma這種藥物的銷售情況提供參考。

在2016年被批准上市後,Spinraza通過和醫保系統的合作,已經將藥物賣給了7500名患者。2018年的銷售總額達到了17億美元。

從藥企的角度,Spinraza的上市和銷售帶來了巨大的利潤;從患者的角度,比起完全沒有治療辦法,有治療辦法但卻很昂貴、需要通過醫療保險甚至借款的方式來獲得,似乎是一個更好的結果。

所以,對於總價格更低、治療辦法更加高效的Zolgensma,大眾或許還有關於它價格的種種爭議,金融市場卻十分看好它。

就在諾華公布了Zolgensma上市後,當天下午諾華的估價就上漲了近4%,顯示了市場對Zolgensma這種藥物的信心。(與此相對,銷售Spinraza的公司Biogen股價下跌了1%)

不過,普通大眾無法獨自支付天價藥的事實,藥企也是明白的。

對於普通的患病家庭而言,就算Zolgensma很有效,但如果沒錢、用不起,Zolgensma的存在對個體依然沒有意義,甚至還會讓人更加遺憾。

所以,諾華公司也表示,目前他們正在與超過15家保險公司,就患者購買Zolgensma的方式進行討論,爭取讓藥企的利益與患者的利益、醫療保險系統的利益,儘可能地保持統一。目前暫定的「5年分期付款」的辦法,也是一種降低個人和保險公司負擔的辦法。

另外,值得注意的是,開發出Zolgensma的生物科技公司AveXis,是一家一直致力於研發罕見遺傳病治療辦法的公司。在被諾華收購後,AveXis有了更充足的資金,擁有4個研發基地和1000多名高科技員工,預計在2019年和2020年,還有兩個新的項目能進入臨床實驗階段。

所以,今後他們可能會研發出更多能夠治療罕見遺傳病的「奇藥」,但價格方面可能依然會非常貴…

在細細看了一番關於Zolgensma的定價過程和對比後,大家不難發現,從藥企的角度而言,Zolgensma的天價幾乎從一開始就註定了的:

如果沒有這樣的價格和銷售預期,藥企不會去收購這些研發藥物的醫療科技公司;

如果沒有藥企的資金支持,醫療科技公司不會有能力招募最好的科學家團隊,針對一些罕見疾病進行研發;

如果沒有優秀的科學家參與研發,這些看起來「和大多數人無關」的罕見病患者,或許面對的就不是「有藥治,但差錢買」的問題,而是根本無藥可救的絕境。

所以,對於所有患有罕見病的患者來說,無論是否有能力支付這樣的天價藥,有效的新藥物的出現,都不應該是一件壞事。

面對這樣無奈的現實,大眾也只能保持耐心和期待。

期望著隨著科研團隊繼續研究,能夠給更多患上曾經無藥可治、難治的疾病患者帶來治癒的希望;

期望著醫療保險系統和製藥公司的合作、醫保系統的完善,能夠讓更多患者有機會抓住這份希望;

最後隨著時間的推移,藥價能夠降低,今後無論是從技術上還是從資金上,普通人戰勝罕見病,都不再是一個無法完成的挑戰…

責任編輯: 寧成月  來源:英國那些事兒 轉載請註明作者、出處並保持完整。

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