史丹福大學的研究人員發明了一種名為CasMINI的新型基因編輯工具。正如名字所示，這種工具使用的胺基酸比傳統CRISPR編輯工具少得多，研究人員稱新型工具更小巧，更便於在活體細胞、內臟組織內操作。
研究介紹說，CRISPR系列編輯工具都比較大。比如Cas9使用1000個胺基酸；Cas12a使用1500個胺基酸。他們新發明的CasMINI只用529個胺基酸。儘管小很多，研究稱實驗顯示，CasMINI能勝任所有傳統CRISPR工具能完成的編輯任務。
研究稱CasMINI更方便進入人體細胞，有希望比CRISPR治療更多的疾病，比如那些和器官老化或與基因相關的疾病。
研究人員選擇在Cas12f的基礎上改進，因為Cas12f已經是較小的一種編輯工具，只有400～700個胺基酸。
使用Cas12f系統的一個困難之處在於，它來自單細胞生物，用於編輯人體細胞存在很多局限性。為此，主要研究員之一徐小舒（Xiaoshu Xu，音譯）對它的蛋白嘗試了40個變版以消除局限性，讓它容易在細胞內找到編輯標靶。研究組花了一年的時間反覆嘗試，終於看到明顯的進展。
具體來說，研究組目標找到一種蛋白變版，通過激活基因體裡面的帶綠色螢光的基因，能夠把人體細胞變成綠色。開始的時候，研究組只能看到一兩個細胞變成綠色，但是最終，在顯微鏡下觀測到多數細胞都變成了綠色。
研究人員表示，從他們進行的實驗來看，CasMINI能夠勝任幾乎所有的編輯任務。現在，研究組與同行合作探索CasMINI在治療疾病方面的應用。
這份研究9月3日發表於《分子細胞》（Molecular Cell）期刊。◇
