基因療法又在一種罕見病治療中獲得重大突破。
美國孟菲斯的聖朱迪兒童研究醫院（St. Jude Children’s Research Hospital）周三宣布，已有8名患有嚴重先天免疫疾病「氣泡男孩症」的男孩通過基因療法獲得治癒。
該院研究人員、同時也是論文第一作者的Ewelina Mamcarz表示，這些患者目前都是幼兒，他們接受治療後擁有了正常的免疫系統並產生了所需的免疫細胞。這次治療的成功也意味著這些幼兒們已不再生活在隔離保護中，而是能像其他同齡兒童一樣玩耍。
圖片來源：聖朱迪兒童研究醫院
院方表示，研究成果發表在4月18日出版的《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）上。
圖片來源：新英格蘭醫學雜誌
生物製藥公司Mustang Bio獲得了聖朱迪醫院的技術許可。彭博報導，該公司計劃在2021年底前向美國FDA提交該基因治療方法的申請。
受此利多消息刺激，周三盤後Mustang Bio股價一度暴漲485%至15.55美元。而如果按照周三收盤價計算，該公司股價今年以來累計下跌9.5%。
Mustang Bio是生物科技公司Fortress的分支公司。Fortress股價周三盤後漲超90%。
什麼是「氣泡男孩症」？
「氣泡男孩症」（Bubble Boy Disease），又稱為重度聯合免疫缺陷病（SCID）。最常見形式因X（性別）染色體上基因中的突變引起（稱作X連鎖疾病），並且幾乎完全出現在男孩中。
這種罕見的先天遺傳病患者，免疫系統細胞不能正常發育，甚至是父母的一次接觸、亦或是普通的感冒也可能是致命性的，因此不得不嚴格隔離以防感染。
美國男孩David Vetter則讓「氣泡男孩症」廣為人知。David Vetter出生於1971年，因為患有SCID，在來到這個世界20秒後他就被放置在塑料隔離氣泡中。直到12歲去世，他都被迫生活在一個特質的無菌塑料罩內。
目前，SCID-X1患者的最佳治療方案是骨髓移植，但是超過80%的患者缺乏骨髓捐贈者。相比之下，基因療法通過引入健康的副本來恢復患者缺陷基因的功能，具有永久性糾正遺傳疾病的潛力。
圖片來源：聖朱迪兒童研究醫院
通過這次的基因治療法，聖朱迪兒童研究醫院表示，沒有一位患者在接受治療後患上危及生命的感染，也沒有患者患上了白血病。此前醫學界曾有類似的基因療法，但是其副作用是有患者在接受治療後患上了白血病。
該研究聯合作者之一的Mort Cowan表示，儘管還需要更長期的隨訪來評估基因療法的影響，但是目前的結果表明大部分接受治療的患者會產生完全持久的免疫反應而沒有副作用。
