周四（7月23日），國際頂級學術期刊《科學》（Science）聯合學術監督網站「撤稿觀察」（Retraction Watch）接連發布兩篇重磅調查，揭開了一起中國6歲女童被隱瞞基因編輯治療致死事件。
報導發布後，迅速震驚全球科研屆。多位審查過此案的外國基因治療專家和生物倫理學家質疑，中國醫生是否在治療前充分告知女童父母該療法存在的風險。
2025年3月24日，在上海交通大學醫學院附屬新華醫院，中國醫生和科學家試圖幫助一位因基因突變導致大腦發育異常的6歲女孩。他們將數萬億個病毒注入她的腦脊液中，這些病毒攜帶指令，組裝一種「鹼基編輯器」的定製基因修復系統，以修復她腦細胞中的缺陷基因。
聯合調查稱，化名「小美」的女孩是全球已知首個接受針對腦部基因編輯治療的人，也是這項只有一個患者的臨床試驗的對象。
醫院從女童家屬處收取了86萬美元（折合約582萬元人民幣），作為該療法研發的部分資金。
報導說，「小美」最早的病情不太可能致命，但可能導致終身殘疾和嚴重的健康問題。因此，她的父母求助於上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊。該團隊向他們展示了研發的這種鹼基編輯器在小鼠和猴子大腦中有效的證據。在醫生告訴父母風險不大後，他們決定值得試一試。
在接受注射治療後，小美隨後出現發燒以及腎臟損傷的跡象。在接受治療一周後，她不幸去世。
根據醫院報告，死亡結論是，最可能的是患者對用於遞送基因編輯載體的病毒產生了免疫反應。
圖為2016年12月20日，一名女童在母親和祖母陪同下前往北京一家醫院就診。（GREG BAKER/AFP via Getty Images）
6歲女童在不知情下成個首個臨床試驗對象
在小美去世近一年後，研發她療法的仇子龍團隊於2026年2月在英國《自然》（Nature）期刊上發表了一篇論文，提供了該療法在小鼠和猴子身上有效的證據。儘管論文草稿中提到了小美的家族基因，並承認了小美的父母對研究的資助，但這些細節在最終發表的論文中都被刪除了。
小美的父母在論文發表前就要求研究團隊撤回論文，並在論文發表後致信《自然》雜誌表達抗議，信中提及了他們對這項試驗的經濟支持以及女兒的去世。
該雜誌回復稱，這些倫理問題「超出了我們數據完整性的管轄範圍」，此事應由從事該研究的中國大學處理。
《自然》雜誌的一位編輯告訴《科學》調查人員，在論文審稿過程中，該雜誌並不知曉小美的死訊或相關問題，例如醫院因監管不力而受到的處罰。
現在，小美的父母現在希望追究當事人的責任。
「我們當時並沒有意識到其中許多安排有多麼不尋常和危險。」他們告訴《科學》期刊調查人員說。
七位外國專家集體質疑為何推進這項人體試驗
七位詳細看過此案的外國基因治療專家和生物倫理學家集體質疑，小美的父母是否被充分告知了該療法的風險，為何在成功概率極低的情況下繼續推進這項試驗。
美國德州大學西南醫學中心病毒載體專家史蒂文‧格雷（Steven Gray）更是直言，這項人體試驗「根本不應該進行」。
此外，專家們還質疑該療法是否像其發表在《自然》雜誌上的論文中所暗示的那樣在動物身上有效，為何論文作者沒有披露小美的死因以及這項引發安全擔憂的靈長類動物研究，還有發表期刊是否有責任更新或撤回這篇論文。
小美的父母表示，他們希望保護其他基因治療患者免受類似傷害。
在小美去世後，其中一位參與試驗的中國科學家退還給了小美父母之前收取的超過10萬美元的費用。
外界認為，這一事件暴露出的已經遠遠不是一個中國科研團隊的問題，而是關於中國科研誠信、醫學倫理以及患者權益的一次嚴峻拷問。
患者不應成為研究人員發表論文的「代價」
《科學》期刊的調查中還披露了一些令人震驚的內容。報導稱，在整個治療過程中，患兒家庭不僅承擔了巨額費用，還曾多次就病毒製備、實驗推進等事項與研究團隊溝通。
報導還披露了一段錄音內容。
其中，論文作者之一楊侃（Kan Yang）曾向患兒父親解釋：「如果沒有後續的數據分析、猴子實驗，這些病毒注射就毫無意義。」
與此同時，雙方還圍繞實驗費用展開了長時間討論。根據《科學》期刊的調查，患兒家屬認為自己在整個過程中受到嚴重誤導，並對費用安排、信息披露以及試驗推進方式提出了強烈質疑。
外界認為，這起悲劇中，患者到底是接受治療的人，還是科研項目中的「資源」？如果既讓患者承擔生命風險，又在最終的論文中被科研人員刻意隱去，那麼醫學的初心在哪裡？
在6歲小美去世後，新華醫院向當地衛生部門支付了一筆數額不大的罰款，但仇子龍並未受到公開處罰。
《科學》期刊調查報告說，這起令人不安的死亡事件標誌著北京在努力與美國爭奪生物科技強國地位的過程中迎來新的挫折。
三年前，中共政府還誓言加強生物醫學研究監管，以應對2018年賀建奎的倫理醜聞。賀建奎是一位生物物理學家，他違反倫理規範，秘密製造基因編輯嬰兒。
