這兩天，一篇題為《一個父親的選擇：鋌而走險自製藥，還是等著孩子死去》的文章洗版網絡。文中，高中學歷的徐偉為救兒子，自學基因編輯、自製藥用級化合物治療罕見病的故事，引發眾多討論。29日，當事人徐偉通過微博發文，感謝眾人的關心和鼓勵，回應化合物安全性問題，並求助專家與相關檢測機構能夠提供支持與幫助。
打開網易新聞查看更多圖片
△組氨酸銅製備完成，徐偉將殘留的液體倒入培養皿做無菌檢驗
這個罕見病鮮有人知，疫情阻斷了用藥
2019年6月6日，徐偉的第二個孩子小灝洋出生。6個月大時，小灝洋的生長軌跡明顯落後於同齡標準。他不會趴著和翻身，頭也抬不穩。3個月後，小灝洋的基因檢測報告顯示：ATP7A基因缺陷，Menkes綜合症。這是雲南首例Menkes綜合症，首診醫生告訴徐偉——「沒法治」。
徐偉接受採訪時告訴記者，ATP7A負責全身的銅這類微量元素的運轉，一旦發生基因突變，孩子的身體就無法從食物中吸收此類微量元素，進而影響全身和大腦的發育。在病友群里他了解到，目前全國只有三四十個類似患者。根據全世界各地統計的數據來看，這種病在3歲內的死亡率接近99%。目前國內沒有可治療的藥物。
△冰箱裡存放著組氨酸銅（藍色）和伊利司莫銅（棕色）
國際上，補充組氨酸銅常被用作對Menkes的對症治療。對患兒來說，組氨酸銅雖然只能緩解症狀，但目前看來是延長孩子生命的唯一希望。
無奈的是，突如其來的新冠疫情，斷了境外就醫拿藥的渠道。一開始，他還能找病友拿過期的組氨酸銅，然而很快，過期藥也沒了。
只有高中學歷的徐偉走上了自製藥之路
僅有高中學歷的徐偉為了孩子，從頭開始查資料，用翻譯軟體一個醫學名詞一個醫學名詞的翻譯文獻，以驚人的毅力一個多月看了五六百篇論文。因為患病人數太少，罕見病藥物的市場有限，做了不賺錢，鮮有藥企願意研發生產。徐偉認定，這件事只能靠自己了。
製藥不簡單，沒人相信他能成功，妻子不信，群友也不信，有人提醒他這樣做太危險，弄不好要死人的；有人提醒他可能觸犯法律。但是他沒有時間去考慮了，孩子離不開藥。
△徐偉記下的製備組氨酸銅的過程和用量的筆記
最開始，徐偉發現一座大樓里有共享實驗室，場地人工各項費用租一天14000餘元，兩天便可以合成組氨酸銅，56天保存期限。
徐偉說，第一次製藥時，他先根據國外論文中提到的方法買了原料，送到了上海一家實驗室，然後在2020年8月18日那天全程參與組氨酸銅的製備。當時不知道要通過無菌檢測等，只是讓實驗室在製備過程中保持無菌狀態。結束後他就把「藥」拿回了雲南。
為確保劑量的安全範圍。徐偉買了三隻小兔子做實驗，但是注射的劑量太大，兔子死了。「接著換成大兔子，這次沒事。但是我還是不敢給孩子注射，我就先在自己身上打了一針，觀察了三天感覺沒有異常，才給孩子注射。」
△徐偉的簡易實驗室，由雜物間改建
現在每晚11點，2歲3個月大的小灝洋被外婆抱在腿上，藍色液體逐步推進體內。自製藥已注射了300多次。
為了最大可能降低費用，徐偉最終在自己的雜物間裡購置了所有的國產設備，搭建了一個簡易的配藥室，一切加起來不到2萬。雖然徐偉的努力只能維持孩子的現狀，不能治癒，但最讓他安慰的就是孩子偶爾出現的笑容。
話題上熱搜，自製藥行為引發討論
隨著這篇文章的廣泛傳播，徐偉被網友稱讚完成了不可能完成的任務，#他不是藥神只是個父親#的話題也衝上熱搜上。
看完這位父親的故事，網友感慨萬千。被如山的父愛擊中。
有網友表示這個故事讓人感動，但不支持類似狀況的人效仿。
也有網友表示，如果不是無奈到極致，誰會去冒這麼大風險自己製藥。
對於徐偉的嘗試，北京協和醫院原藥劑科主任張繼春表示了對於藥品安全性的擔心，「作為靜脈注射劑生產都是非常嚴格的，加的助溶劑是否是藥用規格，加的量都有嚴格規定，自己製作藥品誰也不會表態可以用。」
張繼春也感慨：「能做到這一步，可以說是奇蹟了」。與此同時，她同樣反覆強調，這種方法，可以理解，卻不合規。作為個人，張繼春同情罕見病家庭的遭遇，由於沒有治療方法，只能任由病人「死馬當活馬醫」。但從專業角度，她認為不管是從藥物監管還是臨床使用層面，都不會鼓勵這種行為。
徐偉連發2條微博回應，並表達求助之意
29日，微博認證為「為救兒子自學基因編輯的父親徐偉」的用戶@不負我時光連發2條微博回應相關問題，並表達求助之意。
在第一條微博中，徐偉感謝眾人對孩子病情的關心和鼓勵。
在第二條微博中，徐偉先回應了關於藥物安全性、孩子現狀等問題，然後表達了求助之意。一方面，他表示希望有相關的檢測機構能夠提供一些幫助。另一方面，也希望能有專家提供支持。
最後，徐偉再次表達了感謝，表示自己一路走來從來沒有聽到過這麼多的鼓勵和支持，「希望總是有的，孩子會好的！」
△徐偉買來的生化醫學專業大學教材
據報導，在研究自製藥的同時，徐偉重拾課本，還報名了成人高考，他渴望去真正的實驗室，了解涉及兒子疾病的方方面面。他希望系統學習能為將來針對兒子疾病的基因治療打下基礎。
