近期在田納西州舉行的國際視網膜退化研討會（International Symposium on Retinal Degeneration）上，一個研究組展示了他們的一項實驗成果：用基因編輯方法成功地幫助幾位失明患者恢復了部分視力。
這個研究組針對治療的一種名為萊伯氏先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis，簡稱LCA）的眼疾。這是一種遺傳性疾病，患者視力隨著年齡增長而退化，白天的時候，還能看到模糊的影像；到了晚上，幾乎什麼都看不到。
研究人員發現，這種疾病與視網膜內某些關鍵細胞的失能相關。一直以來這幾乎就是沒有任何辦法可以治療的疾病。但是現在科學家開始嘗試使用CRISPR基因編輯技術，看到了初步成效。
科研人員已經在研究使用基因編輯技術治療好幾種與血液相關的頑疾，比如鐮狀細胞性貧血症、β-地中海貧血等，此外在癌症治療方面也看到了很大的潛力。但是這些療法的共同之處在於，都是把細胞取出，在體外完成CRISPR基因編輯後再放回生物體內。這種方式對於與血液相關的疾病很適合。
但是對於LCA這樣視網膜細胞出現異常的疾病就行不通。視網膜是很嬌嫩、精細的人體組織結構，有好幾層薄膜，出現任何一點異樣都會帶來新的後果。
而且，科學家知道大腦有一種「血腦屏障」（blood-brain barrier）機制，即血管和腦組織之間有一種選擇性地阻止某些物質由血液進入大腦的「屏障」。視網膜也有類似的機制，血液內的物質並不是全都能夠進入視網膜。所以，研究人員無法把視網膜細胞取出來，基因編輯後再簡單地放回去。
這個研究組發明了一種辦法，利用一種不會引發人體不良反應的病毒作為載體，裡面載有經過編輯的DNA序列，最後把攜帶這種病毒的液體注入患者眼球內。讓編輯後的DNA糾正LCA患者視網膜內的變異。
一共有七名患者參加了這項研究實驗。出于謹慎，研究人員只向每位患者的一隻眼睛注入這種液體。研究人員表示，每個人的反應和出現療效的時間也不一樣，其中兩位患者看到了最明顯的治療效果。
一位是家住俄勒岡州的55歲的女士。接受治療實驗後，她覺得對光線敏感了很多。她說以前要是叉子掉在地上，她根本看不到在哪裡。「現在我彎下腰就能把它撿起來了。這太棒了。」
另一位是家住長島（Long Island）的43歲的男士。他說有一天在街上，他居然感覺到有一輛紅色的汽車從他面前駛過。這時候他知道治療實驗有成效了。
研究組介紹說，雖然實驗看到了一些不錯的結果，但是患者的視力並沒有完全恢復正常。而且，這次只是一個小範圍的實驗。
研究組表示，目前這些實驗沒有看到任何不良的副作用。他們已經獲准進行下一步更大範圍、更長期的研究實驗。◇
