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12歲英國女孩的白血病用新技術治好了

—首次使用基因編輯治好白血病13歲女孩原本等死

「很快,我會死掉。」當時12歲的艾莉莎非常清楚。她的媽媽歐娜說:「我們都很害怕過2021年的聖誕節,因為我們相信,那是艾莉莎最後一次和我們在一起。」在今年1月的生日會上,全家人幾乎是哭著過完的。

2021年5月,英國女孩艾莉莎感到身體不太對勁。

她不停地流鼻血,整個人昏昏沉沉,沒有力氣。骨頭隱隱作痛,身體忽冷忽熱,稍微出門走走就會感冒

爸爸媽媽帶艾莉莎去醫院看病,醫生拿著報告單,告訴她們一個沉重的消息:

艾莉莎患上急性T淋巴細胞白血病

T細胞急性淋巴細胞白血病是未成熟T細胞在骨髓和淋巴組織中瘋狂增殖,造成惡性腫瘤疾病。這種病占兒童急性淋巴細胞白血病的15%,比較罕見,且治療起來很棘手。

英國萊斯特市的醫院安排艾莉莎做傳統的白血病治療項目,包括化療、骨髓移植。然而小女孩的癌症實在太猛烈,所有療法全部失效。

到去年年底,艾莉莎一家絕望了。

因為剩下唯一的選擇是姑息治療,也就是儘可能減輕艾莉莎的痛苦,讓她平靜地死去。

「很快,我會死掉。」當時12歲的艾莉莎非常清楚。

她的媽媽歐娜說:「我們都很害怕過2021年的聖誕節,因為我們相信,那是艾莉莎最後一次和我們在一起。」

在今年1月的生日會上,全家人幾乎是哭著過完的。

艾莉莎還那么小,為什麼生命就要終結了呢?

還好,機緣巧合,他們聽說倫敦大奧蒙德街醫院在實驗一種叫「鹼基編輯」的新型治療手段。這個療法在6年前剛剛被發明出來,還沒人用它治過病。

大奧蒙德街醫院認為鹼基編輯能夠治療惡性白血病,在全英國招募10位臨床患者。

艾莉莎和父母沒有抱太多希望,但還是報名了。

畢竟,再壞能壞到哪裡去呢?左右都是死。

醫生們看過艾莉莎的病歷,認為她的病在理論上可以被治好,只是手段複雜。

T細胞急性淋巴細胞白血病的病根在失控的T細胞上。

T細胞本應是身體的守護者,尋找並清除可能危害健康的有害細胞。

然而,瘋狂增殖後,它們擾亂了人的免疫系統,骨髓也無法產生足夠多的正常紅血球。

想要糾正這種情況,就要改變T細胞本身,而這是鹼基編輯技術能做的。

「鹼基是生命的語言。有四種鹼基是我們遺傳編碼的基石,那就是腺嘌呤、鳥嘌呤、胞嘧啶和胸腺嘧啶。正如字母表中的字母可以拼出具有含義的單詞,我們DNA中數十億個鹼基拼出了人類身體的使用說明書。」大奧蒙德街醫院告訴艾莉莎的父母。

「鹼基編輯技術允許醫學家找到基因中特定的一段,然後改變其中一個鹼基的分子結構,這樣就把它改成另一種鹼基,整個遺傳指令也隨之改變了。」

為了治好艾莉莎的病,醫院招募志願者,從健康的志願者那裡得到正常的T細胞。

然而,他們開始改造健康的T細胞,這主要分為三步:

1,用鹼基編輯技術,禁用了T細胞的靶向機制,這樣它們不會攻擊艾莉莎的身體;

2,去除T細胞上叫作CD7的化學標記,確保彼此不會自相殘殺;

3,修改DNA,讓T細胞不會被化療藥物輕易殺死。

改造完後,醫生們把健康的T細胞注入艾莉莎的體內。它們收到指令,殺死她身體裡每一個帶有CD7標記的東西。也就是說,殺死她自身的T細胞,包括癌變的那些。

艾莉莎的體內將出現一場T細胞大剿殺,殺乾淨後,再做一次骨髓移植,重建她的免疫系統。

整個過程光是聽上去就驚心動魄,如果成功,艾莉莎就能浴火重生。

在緊張的分析和練習後,今年5月,手術開始。

數以百萬計的來自志願者的T細胞進入艾莉莎的體內,她成為全球第一個接受鹼基編輯療法的患者。

大奧蒙德街醫院的無菌病房裡,艾莉莎靜靜地躺著。

改造後的T細胞會無差別攻擊原有的T細胞,包括能保護她免受疾病侵害的那些,所以她此刻的身體特別容易被感染。

除了醫護人員,她誰也見不到,擔心會把外面的細菌帶進來。

手術後28天,艾莉莎的病情明顯緩解,她接受了第二次骨髓移植。

之後4個月,醫生對她進行頻繁的檢查。有一次似乎出現癌症復發跡象,然而最近的兩次檢查,她體內已經沒有癌變T細胞了。

也就是說,艾莉莎的病好了,她能快快樂樂地回家了!

小女孩心懷感激:「我學會欣賞生活中的每一件小事。我真的很感激現在還活著。」

「這太瘋狂了,我得到了寶貴的試驗機會,我非常感謝它,也希望未來其他孩子們能得到幫助。」

艾莉莎的父母祈禱癌症永遠不會復發,但就算復發,這次治療也給他們爭取了很多相伴的時間。

媽媽歐娜說:「過去三個月,她一直住在家裡。經歷過痛苦的一年多後,她回家本身就是禮物。」

爸爸詹姆斯很為女兒驕傲:「當你看到她經歷過的一切,她在任何情況下展現出的生命力,你都會覺得很了不起。」

醫學界也為這起成功的治療感到高興。6年前,鹼基編輯技術剛剛提出的時候,在臨床上使用是無法想像的,操作難度太高了。

然而現在,高速發展的科技已經讓這變成現實。

在大奧蒙德街醫院工作的羅伯特·基耶博士說:「這非常令人興奮。顯然,這是一個全新的醫學領域,我們可以重新引導免疫系統,擊敗癌症。」

瓦希姆·卡西姆教授說,鹼基編輯技術在治療其他病上也有潛力,未來很多絕症患者可能被治癒。

技術的發明者之一,大衛·劉博士告訴媒體,現在的進步看上去有些「超現實」,但這隻觸及到鹼基編輯的皮毛而已。

在艾莉莎的治療中,每次編輯鹼基都需要破壞一段DNA,讓它無法發揮作用。其實還有更精妙的操作,醫生們可以單獨修復一個錯誤的鹼基,就能治癒像鐮狀細胞貧血這樣的病。

目前,科學家們在研究如何用鹼基編輯技術治療鐮狀細胞病、家族遺傳性高膽固醇和地中海貧血。

「鹼基編輯療法才剛剛開始。科學正向著控制我們的基因體邁出關鍵一步。」大衛·劉說。

科技的進步,讓原本快死的艾莉莎活了下來,未來,它還將拯救更多人。

謝謝你們,科學家和醫生們~

責任編輯: 江一  來源:英國那些事兒 轉載請註明作者、出處並保持完整。

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