又有孩子在基因治療試驗中不幸離去。8月5日，據美國媒體STAT報導，上海初創企業輝大基因的基因編輯臨床試驗中，一名肌營養不良受試男孩死亡。
眾所周知，用藥劑量是藥物安全的關鍵因素之一。而輝大基因注射了過高劑量，輝大基因CEO陸英明承認，這樣的劑量已知可能有嚴重副作用。這位CEO去年已離職輝大基因。輝大另一位美國高管、首席技術官TJ Cradick稱自己在輝大使用高劑量之前就已離職。
輝大基因官網2023年5月介紹的創始人團隊（左起：施霖宇、楊輝、陸英明、姚璇）
2018年，對於中國科學院神經科學研究所的楊輝研究員，是重要的一年。他被指控2018年聽了來訪的付向東教授研究報告之後剽竊其成果；同年楊輝建立了「輝大」基因編輯公司，「專注於設計、改造及開發新型CRISPR基因編輯工具和顛覆性的創新基因療法」。
基因治療是全世界推進的新型治療方式，幾十年來經風雨，摸索出成功的經驗和失敗的教訓。對於安全至關重要的一點是劑量。以每公斤體重病毒量來計算，通常E11（百億級）到E13（千億級）為安全用量，E14（萬億級）就要擔心嚴重副作用，E15一般不會採用。
STAT報導（上圖）；受試者招募（下圖）
按照STAT的報導，輝大基因最初採用低劑量給藥，陸英明去年5月在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會表示，首位接受低劑量治療的男孩體內，僅能檢測到微量抗肌萎縮蛋白——也就是杜氏肌營養不良患者體內缺失的關鍵蛋白。陸英明還透露，輝大後續升級給藥劑量至每公斤體重約100萬億病毒顆粒。（註：這一劑量達到了E14以上）。據輝大官網，這種罕見病主要影響男孩，大多患者10-12歲依賴輪椅，30多歲死於心臟或呼吸衰竭。
STAT報導稱，這場年會結束後，輝大基因便「銷聲匿跡」，此後15個月內未再發布任何官方新聞稿。今年2月，某臨床試驗註冊平台更新信息，標註該項研究狀態為「已完成」。本周三（8月5日），輝大基因終於給STAT提供了情況通報：這名男孩因遞送療法所用病毒載體誘發劇烈全身免疫反應，最終死於急性呼吸窘迫症候群。本次事故完整調查結果已於2026年1月提交同行評審，全部科學細節將在論文正式刊發後對外公開。醫院在獲知該不良事件後，在法定上報時限內通過院內倫理委員會與項目監管流程完成上報，後續也按要求提交了初步報告與跟進報告。
陸英明此前曾向STAT透露，試驗期間確實發生過一起未對外詳細說明的「嚴重不良事件」，並表示自己去年曾多次推動公司完整公開事故詳情。
輝大基因的臨床試驗，是研究者發起的臨床試驗(IIT)，只需醫院倫理委員會的審批，其合作者上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心2024年8月曾公開招募患者。在ClinicalTrials.gov網站，《知識分子》找到了輝大基因的臨床試驗註冊記錄（ID：NCT06594094）。根據記錄，臨床試驗開始於2024年11月，原本擬於2026年8月完成實驗主要部分，2027年6月完成數據分析，計劃入組患者為年齡4-8歲的男性兒童。
最近，美國《科學》雜誌還報導，一位6歲女童在基因編輯臨床試驗中不幸死去。
需要注意的是，上述兩例實際是2025年上半年出的事。中國已經加強了相關管理。2025年10月，國務院公布《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》。該管理條例已於2026年5月1日施行，業內普遍認為比以前嚴格很多。
